Генная терапия: риск вызова иммунной реакции у пациентов

Генная терапия, обладающая потенциалом для лечения не только редких генетических заболеваний, но и более распространенных, таких как онкологические и сердечно-сосудистые патологии, продолжает оставаться сложной областью разработки. Об этом рассказал доктор биологических наук, профессор кафедры генетики МГУ Михаил Скоблов 9 августа.

Скоблов отметил, что исследования в этой области ведутся на протяжении нескольких лет, и одним из успешных примеров является CAR-T-клеточная терапия, продемонстрировавшая высокую эффективность при лечении некоторых онкологических заболеваний крови.

Тем не менее, большинство распространенных заболеваний имеют сложную мультифакторную природу, что делает создание универсальных генных терапий значительно более трудным. Эти болезни развиваются не из-за одной мутации, а в результате сочетания множества генетических факторов, образа жизни и окружающей среды.

Несмотря на многолетние усилия в этой сфере, количество одобренных препаратов остается ограниченным из-за проблем с их эффективностью и потенциальными побочными эффектами. Как добавил Скоблов, некоторые испытуемые, участвовавшие в исследованиях, умирали из-за реакций иммунной системы на терапию, в то время как у других пациентов лечение не давало ожидаемого результата.